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Alain Fischer, de l’ACADEMIE DES SCIENCES : Histoire de la thérapie génique

Des fondements en 1980 aux espoirs de demain

L’immunologiste et académicien Alain Fischer nous livre les prémices de l’histoire de la thérapie génique. En guérissant des "enfants bulles" en 1999 à l’hôpital Necker (dans le cadre d’essais cliniques) grâce à l’introduction d’un gène sain dans la moelle osseuse, il ouvre la porte à un traitement thérapeutique. Quels sont les espoirs pour les autres maladies rares ? Eléments de réponse dans cette émission.


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Au début des années 1980, le développement du génie génétique sonne le début d'une révolution médicale : la thérapie génique.
Celle-ci consiste à utiliser un gène sain comme «médicament» pour faire exprimer une protéine thérapeutique (pallier un dysfonctionnement génétique). Il peut également s'agir de réparer des gènes, (une « microchirurgie génique ») pour des corrections. Mais actuellement cette technique n'est pas réalisable.



Dans les années 1990, une nouvelle étape est franchie dans la recherche : la diffusion de la cartographie du génome humain.

Cette découverte permet d'accélérer la recherche sur les gènes malades. Les espoirs de traiter des maladies telles la mucoviscidose, l’hémophilie, les myopathies, deviennent bien réels.

En 1999, des premiers essais cliniques sont réalisés par l'équipe du professeur Alain Fischer, à l'hôpital Necker enfant malade, sur de jeunes patients atteints de déficience immunitaire sévère (dits «enfants bulles»).
Une fois le gène malade identifié, il s'agissait de le remplacer par un gène sain prélevé sur un membre proche de la famille.

Techniquement, l'équipe médicale prélève des cellules souches de la moelle des patients, pour y introduire un gène fonctionnel en laboratoire, avant de le réinjecter à ces mêmes patients.

Sur les 10 essais cliniques de l'équipe d'Alain Fischer, 9 ont réussi.
Les enfants ont aujourd'hui une vie normale. Cependant, ces essais cliniques ne seront pas appliqués comme protocoles, des effets secondaires graves étant détectés (développement de cancers).



Toutes ces recherches actuellement menées n'auraient pas le même impact sans le poids du Téléthon, créé en 1987 par l'Association Française contre les Myopathies.
En 2006, il a récolté plus de 106 millions d'euros, et pourtant, cela ne représente 0,63% du budget de la recherche médicale en France. En 1991, grâce à ses fonds, le Généthon est créé. Il est consacré à l’exploitation des cartes du génome humain au bénéfice des personnes malades. En(...)


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